干細(xì)胞像是生命的種子，在一定條件下，可以分化成多種功能細(xì)胞，具有修復(fù)各種組織功能和再生器官的能力，被醫(yī)學(xué)界稱為“萬(wàn)能細(xì)胞”。在這個(gè)領(lǐng)域，干細(xì)胞不僅僅是科學(xué)，也是全人類克服疾病的終極想象，包括無(wú)數(shù)飽受病痛折磨的患者與“執(zhí)迷不悔”的臨床醫(yī)學(xué)科學(xué)家。
“未來(lái)5至10年，干細(xì)胞技術(shù)在醫(yī)學(xué)上的應(yīng)用會(huì)出現(xiàn)顛覆性革命。”東方醫(yī)院院長(zhǎng)劉中民深刻感覺(jué)到：近年來(lái)，化學(xué)藥物、外科手術(shù)等傳統(tǒng)醫(yī)療手段已越來(lái)越受到人口老化、慢性病及腫瘤高發(fā)的挑戰(zhàn)，以干細(xì)胞、免疫細(xì)胞治療等為代表的細(xì)胞治療新技術(shù)發(fā)展迅猛，已成為當(dāng)今世界生物醫(yī)藥領(lǐng)域研發(fā)的熱點(diǎn)。未來(lái)5年全球范圍將有更多干細(xì)胞藥物獲批上市。
在化學(xué)藥物研發(fā)方面，中國(guó)遠(yuǎn)遠(yuǎn)落后于歐美發(fā)達(dá)國(guó)家。而干細(xì)胞是我國(guó)少有的在全球處于“并跑”地位的領(lǐng)域之一，是趕超國(guó)際，對(duì)標(biāo)中國(guó)位置的全新領(lǐng)域；也是引領(lǐng)醫(yī)療趨勢(shì)，造福百姓的民生大事。
△裴剛 原同濟(jì)大學(xué)校長(zhǎng)，中科院院士
“干細(xì)胞這一塊，不做，上海就落后?！迸徜?，原同濟(jì)大學(xué)校長(zhǎng)、中科院院士，國(guó)內(nèi)干細(xì)胞領(lǐng)域帶頭人，一次次強(qiáng)調(diào)，“要拿出傳教的精神來(lái)宣傳干細(xì)胞?！?/strong>
國(guó)際上，美國(guó)正以更快速度“進(jìn)軍”干細(xì)胞。美國(guó)FDA批準(zhǔn)了3000多項(xiàng)干細(xì)胞的臨床試驗(yàn)，涵蓋了200多種臨床疾病，一旦部分干細(xì)胞制劑完成Ⅳ期臨床試驗(yàn)，其對(duì)中國(guó)醫(yī)療界的沖擊將遠(yuǎn)遠(yuǎn)大于之前的化學(xué)藥品，屆時(shí)中國(guó)將只有進(jìn)口美國(guó)的干細(xì)胞制劑或遵循美國(guó)的治療標(biāo)準(zhǔn)?！爸袊?guó)要占領(lǐng)科學(xué)高地，如果按部就班地去做是趕不上人家的，必須彎道超車?！眲⒅忻裾f(shuō)。
一直到2015年3月，中國(guó)國(guó)家衛(wèi)計(jì)委出臺(tái)《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》。如今政策禁錮逐漸過(guò)去，干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究領(lǐng)域成了國(guó)家“十三五”科技創(chuàng)新規(guī)劃中明確指出的戰(zhàn)略性、前瞻性重大科學(xué)問(wèn)題之一，2017年國(guó)家重點(diǎn)專項(xiàng)經(jīng)費(fèi)更是高達(dá)9.4億元。
科技日?qǐng)?bào)干細(xì)胞相關(guān)新聞回顧
1
我國(guó)干細(xì)胞臨床治療時(shí)代已經(jīng)開(kāi)始！
去年12月22日，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》。“這一系列變化標(biāo)志著我國(guó)全面、有序開(kāi)展干細(xì)胞臨床治療時(shí)代已經(jīng)開(kāi)啟。”裴端卿說(shuō)。
中國(guó)科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院院長(zhǎng)、研究員裴端卿表示，隨著我國(guó)干細(xì)胞臨床研究監(jiān)管政策的陸續(xù)出臺(tái)以及前期良好的理論和技術(shù)積累，將大大加速干細(xì)胞產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)進(jìn)程，使行業(yè)進(jìn)入快速規(guī)范發(fā)展階段。
2
我國(guó)細(xì)胞治療終于進(jìn)入臨床的大門！
自2016年12月《細(xì)胞制品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》（征求意見(jiàn)稿）發(fā)布之后，細(xì)胞治療產(chǎn)品一直在等待通往臨床大門的開(kāi)啟，為癌癥治療、遺傳病治療給出“yes”的答案。直到2017年12月18日，國(guó)家食藥監(jiān)總局發(fā)布了《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，被產(chǎn)業(yè)界評(píng)為“靴子終于落地”。從最終發(fā)布的文件名稱上看，原來(lái)的“細(xì)胞制品”改為“細(xì)胞治療產(chǎn)品”，可以看出該指導(dǎo)原則意在推動(dòng)相關(guān)療法的應(yīng)用。
“指導(dǎo)原則的發(fā)布，讓細(xì)胞治療向臨床產(chǎn)品的目標(biāo)更近了一步，”專家說(shuō)，這意味著，如果申請(qǐng)企業(yè)的細(xì)胞制品符合要求，經(jīng)過(guò)臨床試驗(yàn)證明有效，應(yīng)該不久就會(huì)批準(zhǔn)下來(lái)，細(xì)胞治療“落地”不會(huì)遠(yuǎn)了。
自2017年8月底，美國(guó)FDA批準(zhǔn)諾華公司的細(xì)胞免疫療法上市以來(lái)，我國(guó)產(chǎn)業(yè)界對(duì)細(xì)胞治療的上市一直充滿期待，國(guó)家食藥監(jiān)總局發(fā)布《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，意味著進(jìn)入臨床的大門終于打開(kāi)。
根據(jù)此前的新藥審評(píng)審批流程，已經(jīng)在人體上有效果的治療，有時(shí)還需要返回進(jìn)行動(dòng)物實(shí)驗(yàn)的驗(yàn)證，這對(duì)科研團(tuán)隊(duì)來(lái)說(shuō)并不合理。此次原則明確了“人體數(shù)據(jù)在經(jīng)過(guò)科學(xué)地評(píng)估后，可以提示細(xì)胞治療產(chǎn)品的有效性與安全性，可以保證臨床受試者安全性，則可免除不必要的動(dòng)物試驗(yàn)”。
—山東源生制藥有限公司—